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2018年制藥行業(yè)的主旋律是什么？
2018-01-04查看:
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【中國制藥網(wǎng) 市場分析】 2017，共有46款新藥獲得好消息，如今充滿希望的2018已經(jīng)到來。在新技術(shù)層出不窮、支付能力接近極限、未滿足醫(yī)療需求大量存在等幾個因素作用下，2018年制藥工業(yè)依然會跌宕起伏、激動人心。我們在這里對今年制藥行業(yè)的主旋律做一些展望。
展望
1. 新藥數(shù)量繼續(xù)走高、限制藥價可以緩行
2017年創(chuàng)新藥數(shù)目創(chuàng)造歷史記錄。幾個因素造成這個結(jié)果，其中最核心的因素是新藥更加精準(zhǔn)。精準(zhǔn)藥物令發(fā)現(xiàn)開發(fā)更加完善，增加成功率；精準(zhǔn)藥物也令疾病更加細(xì)分，增加了適應(yīng)癥數(shù)量。這二者的合力是新藥產(chǎn)出的發(fā)動機，加上FDA的友好態(tài)度2018新藥數(shù)量將保持較高水平。但是要超過2017年的46款還是有一定困難，因為有幾個2016年因故延遲被推到17年、也有幾個18年藥物提前批準(zhǔn)。預(yù)測今年有35-40個新分子藥物上市。
美國控制藥價呼聲一直很高，但美國因為文化上對創(chuàng)新的支持所以出臺控制藥價政策的可能性較小。創(chuàng)新藥的價值不僅是為今天的患者提供更安全有效的療法，也為未來患者提供廉價仿制藥，所以這個源頭要盡力保留。藥品開支將主要通過更快速批準(zhǔn)、使用仿制藥、鼓勵同類產(chǎn)品競爭等手段控制。
2. 免疫療法從神藥向良藥回歸
隨著對免疫療法了解的深入，業(yè)界對這個療法的期望值也日趨理性。檢查點抑制劑現(xiàn)在已在多個三期臨床被標(biāo)準(zhǔn)療法逼平，難以想象這是所有的失敗三期臨床，2018年必然會有更多令人失望的IO三期臨床結(jié)果。被業(yè)界寄予厚望的組合療法現(xiàn)在尚未嚴(yán)格臨床概念驗證(即比次序用藥延長生存期)。PD-1是一個非常幸運的發(fā)現(xiàn)，類似格力衛(wèi)、順鉑，不是一個超級平臺中的普通藥物、而是一個普通平臺中的超級藥物。能夠達到PD-1水平的機理將非常有限，萬眾矚目的IDO抑制劑可能成為2018年最令人失望的藥物。靶向療法可能重新成為腫瘤藥物開發(fā)的關(guān)注重點，靶向藥物可能比IO藥物在資產(chǎn)交易市場更受青睞。
3. 高新技術(shù)繼續(xù)擴大治療空間
2016年RNA藥物邁入主流，2017年則是CAR-T和基因療法元年，這些技術(shù)顯然在2018年還會繼續(xù)成長壯大。隨著mRNA藥物進入臨床、siRNA接近上市，RNA藥物有望進一步與傳統(tǒng)藥物分庭抗禮，而SMA、血友病基因療法也有望完成晚期臨床。但2018年另一個主要技術(shù)轉(zhuǎn)化突破可能是基因編輯技術(shù)。今年Sangamo 的ZFN編輯技術(shù)藥物率先進入人體試驗(Hunter綜合癥)，而CRISPR Therapeutic的地中海貧血藥物已經(jīng)獲得臨床試驗許可。2017年多個技術(shù)如前抗體、DEL、抗體皮下注射技術(shù)等獲得大藥廠的支持，這個趨勢有望繼續(xù)。人工智能將向新藥研發(fā)各個階段滲透。
4. 優(yōu)質(zhì)資產(chǎn)更加緊俏
雖然限制藥價暫時不會發(fā)生，但是藥價增長的空間卻也受到嚴(yán)格限制，尋找新產(chǎn)品的競爭會更加激烈。現(xiàn)在首創(chuàng)藥物的商業(yè)優(yōu)勢越來越明顯，彎道超車雖然也偶爾成功、但畢竟風(fēng)險很大，所以廠家在早期項目的爭奪更加激烈。因為基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化日益受到科學(xué)家重視、生物技術(shù)風(fēng)險投資依然強勁，所以早期項目供給充足。而大藥廠的開發(fā)速度和經(jīng)驗是新項目高速完成概念驗證、走向市場的一個捷徑。所以大藥廠與小型生物技術(shù)公司的合作會繼續(xù)深化，收購沒有上市產(chǎn)品但擁有領(lǐng)先技術(shù)的企業(yè)如Alnylam的案例會增加。美國的稅務(wù)改革令藥廠大量現(xiàn)金回籠，消費能力大增，掌握超重磅藥物的大藥廠如施貴寶等被收購可能大增。
5. 小分子藥物需要深度創(chuàng)新
傳統(tǒng)的小分子藥物面臨多種新技術(shù)擠壓，想要在江湖繼續(xù)立足需要更深度創(chuàng)新。DNA編碼技術(shù)顯著擴大小分子化學(xué)空間、PROTAC令藥物理論上可在催化劑量下產(chǎn)生療效，但這些技術(shù)類似足球的倒掛金鉤，雖然可能在特殊情況下起到非凡作用、但無法顛覆整個領(lǐng)域。小分子藥物要繼續(xù)生存下去需要對適合小分子的細(xì)胞內(nèi)靶點進行更深度的研究，在選擇性、細(xì)胞、動物療效評價方面要引入高新技術(shù)，如在更大范圍推廣類似Kinobead技術(shù)、更精準(zhǔn)高通量測量過膜性等。別孕烯醇酮、氯胺酮等中樞藥物的成功可能令中樞神經(jīng)重新受到重視，這對小分子藥物將是一個利好事件。
新藥研發(fā)充滿隨機性，2018年仍然會有若干令人驚喜和失望的概念驗證結(jié)果。晚期資產(chǎn)意外相對較少，明年最有影響的晚期資產(chǎn)仍然是免疫療法，根據(jù)已有經(jīng)驗將憂喜參半。NASH和阿爾茨海默也可能會有一些進展，但多是一些二期臨床數(shù)據(jù)如吉利德的NASH產(chǎn)品線和vTv的AD藥物，晚期數(shù)據(jù)要等到19年。腫瘤吸引最多投資和研發(fā)資源，出現(xiàn)重要進展可能性最大。孤兒藥因為機理明確，隨著遞送障礙逐漸被清除進展速度會提高。大眾病因為已有一些標(biāo)準(zhǔn)療法難以出現(xiàn)廣泛適用的新藥，會被逐漸分割成?？撇?，傳統(tǒng)大眾常見病藥物將慢慢退出新藥研發(fā)主流。高新技術(shù)會融入更多產(chǎn)品，令制藥成為真正的高科技行業(yè)。雖然具體事件難以預(yù)測，但是選手專長、賽場情況、比賽項目和規(guī)則相對清晰。中原逐鹿，鹿死誰手并不重要，重要的是患者見到獵物。
原標(biāo)題：藥源展望2018
(來源：美中藥源)
展望
1. 新藥數(shù)量繼續(xù)走高、限制藥價可以緩行
2017年創(chuàng)新藥數(shù)目創(chuàng)造歷史記錄。幾個因素造成這個結(jié)果，其中最核心的因素是新藥更加精準(zhǔn)。精準(zhǔn)藥物令發(fā)現(xiàn)開發(fā)更加完善，增加成功率；精準(zhǔn)藥物也令疾病更加細(xì)分，增加了適應(yīng)癥數(shù)量。這二者的合力是新藥產(chǎn)出的發(fā)動機，加上FDA的友好態(tài)度2018新藥數(shù)量將保持較高水平。但是要超過2017年的46款還是有一定困難，因為有幾個2016年因故延遲被推到17年、也有幾個18年藥物提前批準(zhǔn)。預(yù)測今年有35-40個新分子藥物上市。
美國控制藥價呼聲一直很高，但美國因為文化上對創(chuàng)新的支持所以出臺控制藥價政策的可能性較小。創(chuàng)新藥的價值不僅是為今天的患者提供更安全有效的療法，也為未來患者提供廉價仿制藥，所以這個源頭要盡力保留。藥品開支將主要通過更快速批準(zhǔn)、使用仿制藥、鼓勵同類產(chǎn)品競爭等手段控制。
2. 免疫療法從神藥向良藥回歸
隨著對免疫療法了解的深入，業(yè)界對這個療法的期望值也日趨理性。檢查點抑制劑現(xiàn)在已在多個三期臨床被標(biāo)準(zhǔn)療法逼平，難以想象這是所有的失敗三期臨床，2018年必然會有更多令人失望的IO三期臨床結(jié)果。被業(yè)界寄予厚望的組合療法現(xiàn)在尚未嚴(yán)格臨床概念驗證(即比次序用藥延長生存期)。PD-1是一個非常幸運的發(fā)現(xiàn)，類似格力衛(wèi)、順鉑，不是一個超級平臺中的普通藥物、而是一個普通平臺中的超級藥物。能夠達到PD-1水平的機理將非常有限，萬眾矚目的IDO抑制劑可能成為2018年最令人失望的藥物。靶向療法可能重新成為腫瘤藥物開發(fā)的關(guān)注重點，靶向藥物可能比IO藥物在資產(chǎn)交易市場更受青睞。
3. 高新技術(shù)繼續(xù)擴大治療空間
2016年RNA藥物邁入主流，2017年則是CAR-T和基因療法元年，這些技術(shù)顯然在2018年還會繼續(xù)成長壯大。隨著mRNA藥物進入臨床、siRNA接近上市，RNA藥物有望進一步與傳統(tǒng)藥物分庭抗禮，而SMA、血友病基因療法也有望完成晚期臨床。但2018年另一個主要技術(shù)轉(zhuǎn)化突破可能是基因編輯技術(shù)。今年Sangamo 的ZFN編輯技術(shù)藥物率先進入人體試驗(Hunter綜合癥)，而CRISPR Therapeutic的地中海貧血藥物已經(jīng)獲得臨床試驗許可。2017年多個技術(shù)如前抗體、DEL、抗體皮下注射技術(shù)等獲得大藥廠的支持，這個趨勢有望繼續(xù)。人工智能將向新藥研發(fā)各個階段滲透。
4. 優(yōu)質(zhì)資產(chǎn)更加緊俏
雖然限制藥價暫時不會發(fā)生，但是藥價增長的空間卻也受到嚴(yán)格限制，尋找新產(chǎn)品的競爭會更加激烈。現(xiàn)在首創(chuàng)藥物的商業(yè)優(yōu)勢越來越明顯，彎道超車雖然也偶爾成功、但畢竟風(fēng)險很大，所以廠家在早期項目的爭奪更加激烈。因為基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化日益受到科學(xué)家重視、生物技術(shù)風(fēng)險投資依然強勁，所以早期項目供給充足。而大藥廠的開發(fā)速度和經(jīng)驗是新項目高速完成概念驗證、走向市場的一個捷徑。所以大藥廠與小型生物技術(shù)公司的合作會繼續(xù)深化，收購沒有上市產(chǎn)品但擁有領(lǐng)先技術(shù)的企業(yè)如Alnylam的案例會增加。美國的稅務(wù)改革令藥廠大量現(xiàn)金回籠，消費能力大增，掌握超重磅藥物的大藥廠如施貴寶等被收購可能大增。
5. 小分子藥物需要深度創(chuàng)新
傳統(tǒng)的小分子藥物面臨多種新技術(shù)擠壓，想要在江湖繼續(xù)立足需要更深度創(chuàng)新。DNA編碼技術(shù)顯著擴大小分子化學(xué)空間、PROTAC令藥物理論上可在催化劑量下產(chǎn)生療效，但這些技術(shù)類似足球的倒掛金鉤，雖然可能在特殊情況下起到非凡作用、但無法顛覆整個領(lǐng)域。小分子藥物要繼續(xù)生存下去需要對適合小分子的細(xì)胞內(nèi)靶點進行更深度的研究，在選擇性、細(xì)胞、動物療效評價方面要引入高新技術(shù)，如在更大范圍推廣類似Kinobead技術(shù)、更精準(zhǔn)高通量測量過膜性等。別孕烯醇酮、氯胺酮等中樞藥物的成功可能令中樞神經(jīng)重新受到重視，這對小分子藥物將是一個利好事件。
新藥研發(fā)充滿隨機性，2018年仍然會有若干令人驚喜和失望的概念驗證結(jié)果。晚期資產(chǎn)意外相對較少，明年最有影響的晚期資產(chǎn)仍然是免疫療法，根據(jù)已有經(jīng)驗將憂喜參半。NASH和阿爾茨海默也可能會有一些進展，但多是一些二期臨床數(shù)據(jù)如吉利德的NASH產(chǎn)品線和vTv的AD藥物，晚期數(shù)據(jù)要等到19年。腫瘤吸引最多投資和研發(fā)資源，出現(xiàn)重要進展可能性最大。孤兒藥因為機理明確，隨著遞送障礙逐漸被清除進展速度會提高。大眾病因為已有一些標(biāo)準(zhǔn)療法難以出現(xiàn)廣泛適用的新藥，會被逐漸分割成?？撇?，傳統(tǒng)大眾常見病藥物將慢慢退出新藥研發(fā)主流。高新技術(shù)會融入更多產(chǎn)品，令制藥成為真正的高科技行業(yè)。雖然具體事件難以預(yù)測，但是選手專長、賽場情況、比賽項目和規(guī)則相對清晰。中原逐鹿，鹿死誰手并不重要，重要的是患者見到獵物。
原標(biāo)題：藥源展望2018
(來源：美中藥源)
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